Trikafta（Kaftrio）是一种针对囊性纤维化（CF）的CFTR蛋白调节剂配资门户官网首页，其治疗范围覆盖以下CFTR基因突变：
1. 核心适应症突变
F508del突变（纯合子或杂合子）：
适用于2岁及以上患者，F508del是最常见的CF致病突变，占全球CF患者的约90%。
2. 扩展适应症突变（2024年12月新增）
FDA批准新增94种非F508del突变，部分示例如下：
错义突变：G551A、R117H、R334W、D1152H等；
剪接突变：2789+5G→A、3272-26A→G、3849+10kbC→T等；
无义突变：G542X、W1282X等。
展开剩余41%3. 突变反应性标准
突变需通过临床或体外实验证实对Trikafta有反应。
若患者基因型未知，需先进行CFTR基因检测以确认突变类型。
4. 儿童患者适用性
2-5岁儿童：需至少携带1个F508del突变或其他反应性突变。
5. 禁忌突变
目前未明确列出绝对无效突变，但需排除肝毒性高风险患者（如Child-Pugh C级）。
如需完整突变列表，可参考FDA批准的CFTR突变检测指南
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